SOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬
「クアルソディ®髄注100mg」が製造販売承認取得
～遺伝的原因を標的とする初の治療薬が日本でも承認～
https://www.biogen.co.jp/news/2024-12-27-news.html
バイオジェンジャパン社は、2024年12月27日付けプレスリリースにてクアルソディⓇ（一般名トフェルセン）が、厚生労働省より製造販売承認を受けたことを報告しました。
バイオジェン・ジャパン株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役社長・傳幸諭（でん たかつぐ））は、「クアルソディ®髄注100mg」について、「＜SOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症における機能障害の進行抑制＞の適応症で、本日製造販売承認を取得しましたことをお知らせします。クアルソディは運動ニューロン疾患（MND）としても知られるALSに対し、遺伝的原因を標的とする治療薬として日本で初めて承認された医薬品です。ALSに苦しむ人々の生活と人生を変えるという当社のミッションの一環として、私たちはクアルソディの恩恵を享受すべき人々が確実に、かつ速やかにこの治療薬にアクセスできるよう、遺伝子検査の浸透も含めて、治療体制を整えるべく努力してまいります。バイオジェン・ジャパンは、国内での治験ならびに拡大治験にご参加いただいた患者さんを中心に、薬価収載日までの間、本剤を無償で提供する予定です。」と報告しています。
2024年12月27日 橋口 裕二
