AMX0035の失敗と新規AMX0114の臨床試験

米Amylyx Pharmaceuticals, Inc.社はAMX0035（一般名：フェニル酪酸ナトリウム/タウルウルソジオール、米国製品名：RELYVRIO、カナダ製品名：ALBRIOZA）はカナダのほか、米国で22年９月に承認され臨床試験に入った。

日本での臨床試験も企画され日本法人も作りこの製剤（AMX0035)に期待は高かったのですが、残念ながら第三相臨床試験でプラセボ（偽薬）群との差が出ずに日本法人も事業撤退したのが2024年5月でした。

https://p-als.com/news/specialist/amx0035240311.html

Amylyx社は新しいALS治療薬を開発していてその成果が学会で発表されました。

2025年12月5日から同7日まで米国カリフォルニア州サンディエゴで開かれた第３６回ALS/MND国際シンポジウムで発表されたのはAMX0114で12人の対象者を集めた第２相臨床試験（LIMINA-1と呼ばれています。）でプラセボ群と差が出て良好な結果を得たという学会報告です。この先の第三相臨床試験はすでに48名の臨床試験参加者を米国とカナダで得て、さらに今月から来年1月には参加者の更なる募集を行うという内容です。

AMX0114は、ALSにおける軸索変性と疾患進行に関与するカルシウム活性化プロテアーゼであるカルパイン-2を標的とする薬剤で米国食品医薬品局からファストトラック指定を受けています。投与は脊髄内投与です。

2025年12月5日付AMYLYX社のニュースレターから

https://www.amylyx.com/news/amylyx-pharmaceuticals-announces-new-safety-and-tolerability-cohort-1-data-of-amx0114-in-als-from-first-in-human-lumina-trial

2027年12月07日　報告者　永澤　清@P-ALS