バイオジェン、遺伝子変異を有する希少なALSへの初の治療薬QALSODY(トフェルセン)が欧州委員会の承認を取得
前回5月24日付けニュースにて、日本において、トフェルセンの承認申請が行なわれたことを報告しましたが、バイオジェンジャパンは6月4日付けプレスリリースにて、欧州委員会(EC)が、スーパーオキシドジスムターゼ1(SOD-1)遺伝子変異を有する成人の筋萎縮性側索硬化症(ALS)治療薬トフェルセンについて、オーファン(希少疾患用医薬品)指定下で、特例的な状況下での販売承認したことを報告しました。
特例的な状況下での販売承認は、ベネフィット/リスク評価は肯定的と判断されながら、疾患の希少性により、通常の使用状況では包括的なデータを取得する事が困難な場合に推奨されるものです。
バイオジェンの早期アクセスプログラム(EAP)を通じてEU内18ヵ国330名のSOD-ALS患者が治療を受けたこと、承認済みの米国以外の国においても、各国の規制当局との検討を継続中と報告しています。
2024年6月5日 橋口裕二
