バイオジェンのトフェルセン、希少な遺伝型のSOD-1ALSに対する治療薬として国内で承認申請を提出
2024年5月21日付けバイオジェンジャパンプレスリリースにて、バイオジェンジャパン株式会社はスーパーオキシドジスムターゼ1(SOD1)遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症(ALS)治療薬トフェルセンについて、日本における製造販売承認申請を行ったことを報告しています。
承認されればトフェルセンは運動ニューロン疾患(MND)として知られるALSの中のSOD1遺伝子変異を有するSOD1-ALSに対し、遺伝子原因を標的とする日本で初の治療薬となるとのことです。
本HPでも報告しましたが(トフェルセンの欧州での状況について、 2024.4.5)、トフェルセンは、米国食品医薬品局(FDA)にて、2023日4月25日に迅速承認されています。欧州では欧州医薬品庁(EMA)の医薬品委員会(CHMP)が、2024年2月23日に特例的な状況下での販売承認を推奨する肯定的な見解を採択、現在欧州委員会(EC)で欧州連合における販売承認が検討されています。
2024年5月22日 橋口 裕二
