ALSの新たな脂質代謝異常の発見と治療薬候補を発見

iPS細胞および動物実験による研究成果　日経バイオテクから引用

主題

• 「順天堂大学大学院医学研究科生化学・細胞機能制御学の横溝岳彦教授、李賢哲准教授は、名古屋大学大学院医学系研究科神経内科学の勝野雅央教授、臨床研究教育学の伊藤大輔特任助教（筆頭著者）らの研究グループと、愛知医科大学加齢医科学研究所神経iPS細胞研究部門の岡田洋平教授との共同研究で、筋萎縮性側索硬化症（ALS）の進行に関連する新たな脂質代謝異常を発見するとともに、その代謝経路を標的とした治療薬候補を同定しました。」
• ALS患者の血液を使って、脂質代謝物N-Acyl taurine( NAT)が病気の進行速度や生存期間と関連することを見つけた。そして、ALS患者由来のiPS細胞から作製した運動ニューロン及びALSモデルマウスを用いた解析研究によりNATを分解する酵素である脂肪酸アミド加水分解酵素（FAAH)を阻害するPF-04457845が運動ニューロン変性を抑制することを発見した。このPF-04457845をALSモデルマウスに投与すると運動機能が改善し、生存期間が延長した。血液の検査だけで病気の原因物質を見つけられて、さらに、PF-04457845を利用した治療薬が開発されれば期待が広がる。
• プレスリリースリンク　2026年8月7日

2026年9月28日

報告者　永澤　清 @P-ALS