治療薬開発追跡ーケイファーマのロピニオール

• 慶應義塾大学発のケーファーマ株式会社が開発始めているパーキンソン病治療薬として市販されているロピニオール（製造元英国グラクソ・スミスクライン）を転用してASL治療薬としていく開発の状況
• 経過の振り返り：慶應義塾大学が2018年から2021年にかけて医師主導の第1/2a相臨床試験（ALS患者20例：実薬13例、プラセボ7例、投与期間24週）では、安全性と忍容性が確認されたほか有効性についても、実薬群はプラセボ群と比較して1年間の全投与期間において総合機能評価や日常活動量の低下を抑制し、統計的な有効性が示唆された。病気の進行を７ヶ月遅らせる可能性が報告された。
• 2023年、ケイファーマはアルフレッサファーマ（株）にライセンス供与したので、アレックスファーマが開発の主役となった。新たに顆粒状タイプが開発され2025年12月にこの製剤の安全性試験募集が完了して試験が始まったのでこの試験が終了すると、いよいよ最終治験の第三相が始まる流れ。
• 期待時期としては2026年末までに治験申請、希少疾患治療薬（オーファンドラッグ）に指定されれば迅速承認審査を受けられるので2029年に上市期待される。
• ケイファーマのこの開発は日本初であり、その点でも期待が大きい。アルフレッサファーマへの国内ライセンス供与に続く海外企業へのライセンス供与も進んでいるようで国内では１万人のASL患者だが世界では３３万人と言われており成功すれば恩恵に服する患者は多い。

　2025/10/22の22　「ALSの治療薬の開発状況」

2025年3月19日　報告者　永澤　清＠PALS